Costruire la rete per la sfida della terapia genica nelle emoglobinopatie

La terapia genica per le emoglobinopatie rappresenta una svolta rivoluzionaria, offrendo nuove prospettive per la cura della beta-talassemia e dell'anemia falciforme. Queste terapie mirano a correggere il difetto genetico alla base della malattia, spesso permettendo ai pazienti di affrancarsi dalla dipendenza da trasfusioni croniche. il patient journey al momento è sicuramente complicato solo una rete tra centri che si occupano storicamente dei pazienti con emoglobinopatie e i centri trapianti potranno portare i pazienti realmente candidati a non perdere questa grande opportunità e a sfruttarle nei modi e tempi corretti per i pazienti e per la sostenibilità economica nel nostro ssn.